7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
二十大代表风采｜孙金龙：从“优秀射手”到“钢钉连长”的“转型升级”******
中新网北京10月14日电 题：孙金龙：从“优秀射手”到“钢钉连长”的“转型升级”
记者 李纯
2020年7月，刚刚动过手术的孙金龙，左肩植入了1颗钢钉。出院仅5天，这位现任第71集团军“济南第一团”“济南英雄连”连长便带领连队官兵赶赴抗洪任务区，日夜坚守在大堤一线，圆满完成抗洪抢险任务。“钢钉”连长的名号由此得来。
称孙金龙为“钢钉”连长，可不仅是因为他肩膀里的钢钉。他也如同一颗钢钉，瞄准实战、苦练精兵，牢牢扎在本职岗位上，以实际行动践行军人的忠诚誓言。从百发百中的“优秀射手”到制胜未来的一线带兵人，孙金龙的“转型升级”正是中国强军路上的一道缩影。
苦练：锻造特种枪王
2008年，由于体能成绩优异，还是上等兵的孙金龙进入旅备战原军区90后“铁人三项”比武集训队。6个月集训，他穿破了3套迷彩服，磨坏了4双作战靴，身上留下十几道伤疤，最终以第二名的成绩代表旅队参加集团军选拔。从那时起，“拼搏”成了孙金龙的“职业习惯”。
2011年，原军区在朱日和组织特种兵比武。“第一次来到朱日和，我最直观的感受就是风大，”孙金龙回忆说，“每次射击后，风夹着沙尘和硝烟吹进眼睛里，让人眼泪直流，睁不开眼。而特种射击又有着极严苛的时间限制，如果在规定时间内无法完成射击，注定会被淘汰。”
为了克服环境带来的影响，顶着强风、迎着烈日练习瞄准就成了他每天的“必修课”。即便眼睛涨得通红，酸得眼泪直流，他也要继续坚持。“我清楚，如果我连这点苦都吃不了，我就没有资格站在决赛的赛场上。”
一个多月的时间，孙金龙用光了20多瓶眼药水，眼睛的耐受性得到了极大提升。决赛时，他已经练就强风沙条件下紧盯目标3分钟不眨眼的本领，最终以19枪187环的成绩一举夺得特种射击课目第一名，并且连续三年蝉联该课目冠军，年年被原军区表彰为“优秀射手”。
2016年，已是排长的孙金龙远赴澳大利亚参加国际轻武器射击技能大赛，与来自18个国家的21支代表队展开角逐。然而在赛前备战阶段，进行越障射击训练时，孙金龙在翻越高板墙后扭伤了右脚踝。为了不影响训练，他去医务室要了绷带，狠狠勒住肿胀的脚踝，硬生生塞进作战靴，并且改用左脚作为支撑进行跪姿射击，甚至每天吃饭时都要保持跪姿练习。
比赛正式开始后，孙金龙以最短时间穿越100米障碍，精确命中200米外的不同目标。那次比赛，他带领团队斩获个人冠军积分赛、步枪团体越障射击赛、步枪移动目标团体积分赛等3个项目的金牌，以及4枚银牌和1枚荣誉奖章，让国际赛场上升起了五星红旗。
孙金龙(居中)组织党员进行调查研究，广泛收集基层官兵的意见建议。 黄振宇 摄转型：学会领兵打仗
2019年，担任“济南英雄连”连长后，孙金龙开启了一段新的冲锋。体能素质和轻武器射击一直都是这支连队的强项，出身于侦察专业的孙金龙也是这些课目的“行家里手”。“可是真正走上岗位，我才发现困难远比想象中的大。”
彼时，孙金龙履新才一个多月，连队在旅组织的连战术考核中成绩垫底，不仅他这位连长的指挥决策、战术运用被判定不合格，连队各级指挥员的协同配合意识也存在较大差距。“本次演练失利的主要原因在我，作为连长进入情况慢、指挥调控不力，请各位对我和连队的训练提出宝贵建议。”复盘总结会上，孙金龙首先做出反省，官兵们也纷纷打开了话匣子。
“每天除了练长跑，就是练力量，这样怎么能把战术练好？”“体能、射击固然要练，但不能挤占战术训练、专业协同训练的时间。”“现在我们是装步连了，如果只守着传统优势，肯定要被时代淘汰。”
官兵们的一番“吐槽”让孙金龙意识到，以往在体能、射击的比武场上，自己只顾一个人冲、一个人拼。但现在作为一名连长，能不能带领全连官兵打赢战争，才是他最需要研究的问题。
第二天，孙金龙召集连队干部骨干议战议训。从连长到战士、从指挥技能到专业技能，他们逐条逐项梳理能力短板，拉单列表制订补差训练计划。孙金龙立下“军令状”，60天内将所有课目练到良好以上。
从此，“白加黑”成为这位新晋连长的工作常态。白天，他铆在训练场上练打法；晚上，他“闷”在会议室里研战法；学习研究战时可能配属连队的作战力量和武器装备，对协同指挥、加入时机、作战效能等事项做到心中有数、灵活运用。不到2个月的时间，孙金龙已经可以熟练进行连队战术指挥作业。
转型发展带来了战斗力的提升。今年7月初，旅组织装甲步兵连贯射击考核，孙金龙担任炮长首发命中靶标，全连官兵也稳定发挥，最终取得全旅建制连第一名的成绩。
演训期间，孙金龙(左)指挥班组向“敌”一线阵地发起进攻。 黄振宇 摄研战：登上战斗力“塔尖”
班长马苗苗是连队的“战术王子”，一次他在新兵面前亮起了“绝活”：快速蛇形跃进中一个反身卧倒，在地上滑出5米多，紧接着据枪瞄准。漂亮的战术动作引得新兵一阵叫好，旁观的孙金龙却皱起了眉头。
“从观赏性讲挑不出毛病，”孙金龙说，“可是反身卧倒的战术目的是要打击后方敌人，滑行时间过长影响出枪速度，可能就一秒钟，敌人把你干掉了。”
以后的战术训练中，连队官兵不再比谁的动作更潇洒，而是比谁出枪更快、战术动作更符合实战。立起胜战标尺，“准星”瞄向战场，摔打锤炼出来的才能是真正的打赢本领。
自担任连长那天起，孙金龙就决心让连队登上战斗力的“塔尖”。在他看来，树立信息化条件下的战斗力标准，不能身子进入信息化，头脑却仍停留在机械化。当得知旅里的兵棋系统可对战争全程进行仿真、模拟和推演时，孙金龙眼前一亮：“这种人机结合的战术推演，恰好是解决我们问题的金钥匙。”
在掌握了兵棋系统的作战计算、裁评规则等基本原理后，孙金龙立即在连队推广运用兵棋系统，建立起包括多种复杂对抗条件、多种不同作战对象等在内的想定作业数据库，可对战场上人员伤亡、装备损耗、火力打击效果影响、不同规模和兵种间战争伤亡消耗数据进行裁决，为战术战法评估和研究提供了准确的数据支持。
今年野外驻训期间，面对装备升级换代，孙金龙抓住契机创新战法训法，每天将官兵拉至陌生地域，磨砺专业技能、锤炼战术协同。全连官兵同心协力，白天上装练操作，晚上加班学理论。
渐渐地，连队官兵身上的“战味”更浓了，“茧最厚、疤最多、脸最黑、衣服最破”成了他们特有的“荣誉符号”。在孙金龙的带领下，连队连续3年培养出3名集团军优秀教练员，25人在各级比武竞赛中摘金夺银，5人在职业技能鉴定中取得高级资格，11人考取乘员专业一级，全连定级考评率达到100%。
谈起当选党的二十大代表，这位“钢钉连长”说：“在强军兴军的伟大征程中，我愿做一颗永不生锈的‘钢钉’，守住初心、铆在战位，和连队官兵一起争取新荣誉，创造新荣光。”(完)
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